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Organes: Sang Hématologie - Autres - Type: Myélofibrose post-polycythémie vraie (maladie de Vaquez).
kartos therapeutics MAJ Il y a 4 ans

Étude KRT-232-101 : étude de phase 2a/2b randomisée évaluant l’efficacité du KRT-232 chez des patients ayant une myélofibrose ne pouvant plus bénéficier d’un traitement par un inhibiteur JAK. La myélofibrose est un cancer rare de la moelle osseuse caractérisé par un fonctionnement anormal des cellules sanguines produites dans la moelle osseuse, qui donne lieu à la formation d’un tissu cicatriciel fibreux qui entraîne une anémie grave, de la fatigue et une hypertrophie de la rate et du foie. La prise en charge se fait par des traitements pour augmenter le nombre de cellules sanguines ou atténuer les symptômes. Le traitement est essentiellement symptomatique et utilise les transfusions, les antibiotiques, les corticoïdes et l'hydroxyurée. La greffe de moelle allogénique est rarement possible. Le KRT-232 permet d’empêcher la multiplication et la survie des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du KRT-232 chez des patients ayant une myélofibrose ne pouvant plus bénéficier d’un traitement par un inhibiteur JAK (un gène souvent muté dans ce type de cancer). L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1ère étape, les patients seront répartis de façon aléatoire en 3 groupes. Les patients du 1er et du 2ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jours pendant les 7 premiers jours de chaque cure de 21 jours. Les patients du 3ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jours pendant les 7 premiers jours de chaque cure de 28 jours. Lors de la 2ème Étape (expansion de cohortes) : tous les patients reçoivent du KRT-232, administré à la dose et à la posologie la mieux adaptée, déterminée lors de la 1re étape. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 24 semaines.

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